2023³â ¹Ì±¹ °¡°Ý ±âÁØ
15. ¶óºòƼ (Ravicti)
¼ººÐ¸í : ±Û¸®¼¼·Ñ Æä´ÒºÎƼ·¹ÀÌÆ®
Èñ±Íº´ ¿ä¼Òȸ·ÎÀÌ»óÁõÀÇ ¸î ¾ÈµÇ´Â Ä¡·áÁ¦
°¡°Ý : 9¾ï 2,500¸¸ ¿ø
(1³â ¾à°ª ±âÁØ)
Á¦Á¶»ç : È£¶óÀÌÁð Å׶óǻƽ½º (¾ÆÀÏ·£µå) & ¾ÏÁ¨ (¹Ì±¹)
ÃÖÃÊ FDA ½ÂÀγ⵵ : 2013³â
±¹³»µµÀÔ ¿©ºÎ : X
°Ç°º¸Çè µîÀç ¿©ºÎ : X
¿ä¼Òȸ·ÎÀÌ»óÁõ (¹ßº´·ü : 10¸¸ ¸í ´ç 3¸í)
14. ºí¸°»çÀÌÅä (Blincyto)
¼ººÐ¸í : ºí¸®³ªÅõ¸ð¸¿
¼¼°è ÃÖÃÊÀÇ ±Þ¼º ¸²ÇÁ¸ð±¸¼º ¹éÇ÷º´ Ä¡·áÁ¦
±âÁ¸ Ç×¾Ï Ä¡·á ´ëºñ ¿ùµîÇÑ Ä¡·á È¿°ú
°¡°Ý : 10¾ï 400¸¸ ¿ø
(1³â ¾à°ª ±âÁØ)
Á¦Á¶»ç : ¾ÏÁ¨ (¹Ì±¹)
ÃÖÃÊ FDA ½ÂÀγ⵵ : 2014³â
±¹³»µµÀÔ ¿©ºÎ : O
°Ç°º¸Çè µîÀç ¿©ºÎ : O
(ȯÀÚ º»ÀÎ ºÎ´ã±Ý : 1Áֱ⠴ç 270¸¸ ¿ø)
Àü±¸ B¼¼Æ÷ ±Þ¼º ¸²ÇÁ¸ð±¸¼º ¹éÇ÷º´ (¹ßº´·ü : 10¸¸ ¸í ´ç 3-5¸í)
13. ºê¸®´º¶ó (Brineura)
¼ººÐ¸í : ¼¼¸£¸®Æ÷³ªÁ¦¾ËÆÄ
¼Ò¾Æ Èñ±ÍÁúȯ ¹ÙÅÙº´¿¡ ´ëÇÑ ÃÖÃÊÀÇ Ä¡·áÁ¦
°¡°Ý : 10¾ï 500¸¸ ¿ø
(1³â ¾à°ª ±âÁØ)
Á¦Á¶»ç : ¹ÙÀÌ¿À¸¶¸° (¹Ì±¹)
ÃÖÃÊ FDA ½ÂÀγ⵵ : 2017³â
±¹³»µµÀÔ ¿©ºÎ : O
°Ç°º¸Çè µîÀç ¿©ºÎ : X
2Çü ½Å°æ¼¼Æ÷ ¼¼·ÎÀÌµå ¶óÀÌÆ÷Ǫ½ÅÁõ (CLN2) (¹ßº´·ü : 10¸¸ ¸í ´ç 2-4¸í)
12. Æú·Îƾ (Folotyn)
¼ººÐ¸í : ÇÁ¶ö¶óÆ®·º¼¼ÀÌÆ®
ºñȣġŲ ¸²ÇÁÁ¾¿¡ ´ëÇÑ ¸î ¾ÈµÇ´Â 2Â÷ Ä¡·áÁ¦
°¡°Ý : 11¾ï 1,900¸¸ ¿ø
(1³â ¾à°ª ±âÁØ)
Á¦Á¶»ç : ¸ÕµðÆĸ¶ (½ºÀ§½º)
ÃÖÃÊ FDA ½ÂÀγ⵵ : 2009³â
±¹³»µµÀÔ ¿©ºÎ : O
°Ç°º¸Çè µîÀç ¿©ºÎ : X
¼ºÀο¡ ´ëÇÑ Àç¹ß¼º ¶Ç´Â ºÒÀÀ¼ºÀÇ ¸»ÃÊ T ¼¼Æ÷ ¸²ÇÁÁ¾
11. ·°½ºÅͳª (Luxturna)
¼ººÐ¸í : º¸·¹Æ¼Áø ³×Æĺ¸º¤
¼¼°è ÃÖÃÊ À¯Àü¼º ¸Á¸·Áúȯ À¯ÀüÀÚ Ä¡·áÁ¦
´Ü 1ȸ Åõ¿©·Î ¿ÏÄ¡ ¸ñÇ¥
°¡°Ý : 11¾ï 3,200¸¸ ¿ø
Á¦Á¶»ç : ³ë¹ÙƼ½º (½ºÀ§½º)
ÃÖÃÊ FDA ½ÂÀγ⵵ : 2017³â
±¹³»µµÀÔ ¿©ºÎ : O
°Ç°º¸Çè µîÀç ¿©ºÎ : O (ȯÀÚ º»ÀÎ ºÎ´ã±Ý : 525¸¸ ¿ø)
ÀÌÁߴ븳 RPE65 º¯ÀÌ¿Í °ü·ÃµÈ ¸Á¸· ÀÌ¿µ¾çÁõ (¹ßº´·ü : 10¸¸ ¸í ´ç 2-3¸í)
10. Å´Æ®·¢ (Kimmtrak)
¼ººÐ¸í : Å׺¥Å¸Çª½ºÇÁ
Æ÷µµ¸· Èæ»öÁ¾¿¡ ´ëÇÑ ÃÖÃÊÀÇ Ä¡·áÁ¦
°¡°Ý : 12¾ï 9,900¸¸ ¿ø (1³â ¾à°ª ±âÁØ)
Á¦Á¶»ç : À̹³ëÄÚ¾î ¸®¹ÌƼµå (¿µ±¹)
ÃÖÃÊ FDA ½ÂÀγ⵵ : 2022³â
±¹³»µµÀÔ ¿©ºÎ : X
°Ç°º¸Çè µîÀç ¿©ºÎ : X
¼ºÀÎ ÀýÁ¦¼ö¼ú ºÒ°¡¼º ¶Ç´Â ÀüÀ̼º Æ÷µµ¸· Èæ»öÁ¾ (¹ßº´·ü : 100¸¸ ¸í ´ç 1¸í)
9. ´Ù´Ï¿¤ÀÚ (Danyelza)
¼ººÐ¸í : ³«½ÃŸ¸¿
Àç¹ß¼º ¹× ºÒÀÀ¼º ½Å°æ¸ð¼¼Æ÷Á¾¿¡ ´ëÇÑ ÃÖÃÊÀÇ Ä¡·áÁ¦
°³¹ß ´ç½Ã Á¦Á¶»çÀÇ ´ëÇ¥°¡ ÇØ´ç º´À» ¾Î°í ÀÖ´Â º»ÀÎ µþ¿¡°Ô Á÷Á¢ ÀÓ»ó
°¡°Ý : 13¾ï 4,500¸¸ ¿ø (1³â ¾à°ª ±âÁØ)
Á¦Á¶»ç : ¿ÍÀÌ-¸Ê½º Å׶óǻƽ½º (¹Ì±¹)
ÃÖÃÊ FDA ½ÂÀγ⵵ : 2020³â
±¹³»µµÀÔ ¿©ºÎ : X
°Ç°º¸Çè µîÀç ¿©ºÎ : X
Ä¡·áºÐ¾ß
¼Ò¾Æ ¹× ¼ºÀΠȯÀÚÀÇ °íÀ§Çè ½Å°æ¸ð¼¼Æ÷Áõ (¹ßº´·ü : 1¸¸ ¸í ´ç 1-2¸í)
8. Á¶Å²ºñ (Zokinvy)
¼ººÐ¸í : ·Î³ªÆĸ£´Õ
±ØÈñ±ÍÁúȯ Á¶·ÎÁõ¿¡ ´ëÇÑ ÃÖÃÊÀÇ Ä¡·áÁ¦
°¡°Ý : 14¾ï 2,500¸¸ ¿ø (1³â ¾à°ª ±âÁØ)
Á¦Á¶»ç : ¾ÆÀÌ°Å ¹ÙÀÌ¿ÀÆĸ¶½´Æ¼Äýº (¹Ì±¹)
ÃÖÃÊ FDA ½ÂÀγ⵵ : 2020³â
±¹³»µµÀÔ ¿©ºÎ : X
°Ç°º¸Çè µîÀç ¿©ºÎ : X
Ä¡·áºÐ¾ß
Á¶·ÎÁõ (¹ßº´·ü : 170¸¸ ¸í ´ç 1¸í)
7. ¸¶À̾˸³Æ® (Myalept)
¼ººÐ¸í : ¸ÞÆ®¸£·¾Æ¾
Áö¹æ ÀÌ¿µ¾çÁõ ȯÀÚ¿¡ ´ëÇÑ ÃÖÃÊÀÇ ·¾Æ¾ °áÇÌ Ä¡·áÁ¦
°¡°Ý : 16¾ï 7,800¸¸ ¿ø (1³â ¾à°ª ±âÁØ)
Á¦Á¶»ç : Å°¿¡Áö (ÀÌÅ»¸®¾Æ)
ÃÖÃÊ FDA ½ÂÀγ⵵ : 2014³â
±¹³»µµÀÔ ¿©ºÎ : X
°Ç°º¸Çè µîÀç ¿©ºÎ : X
Ä¡·áºÐ¾ß
Àü½Å Áö¹æÀÌ¿µ¾çÁõ ȯÀÚÀÇ ·¾Æ¾ °áÇÌÁõ (¹ßº´·ü : 2¸¸ ¸í ´ç 1¸í)
6. Ä«½º°Ôºñ (Casgevy)
¼ººÐ¸í : ¿¢»ç°¨±Û·ÎÁø ¿ÀÅäÅÛ¼¿ / ¿¢»ç¼¿
¼¼°è ÃÖÃÊÀÇ Å©¸®½ºÆÛ À¯ÀüÀÚ °¡À§ ±â¹Ý À¯ÀüÀÚ ÆíÁý Ä¡·áÁ¦
´Ü 1ȸ Åõ¿©·Î ¿ÏÄ¡ ¸ñÇ¥
°¡°Ý : 29¾ï 3,000¸¸ ¿ø
Á¦Á¶»ç : Å©¸®½ºÆÛ Å׶óǻƽ½º (½ºÀ§½º & ¹Ì±¹)
ÃÖÃÊ FDA ½ÂÀγ⵵ : 2023³â
±¹³»µµÀÔ ¿©ºÎ : X
°Ç°º¸Çè µîÀç ¿©ºÎ : X
Ä¡·áºÐ¾ß
¼öÇ÷ÀÇÁ¸¼º º£Å¸ ÁöÁßÇؼº ºóÇ÷ (TDT)
(¹ßº´·ü : 10¸¸ ¸í ´ç 1¸í)
°â»óÀûÇ÷±¸ºóÇ÷ (SCD)
(¹ßº´·ü : 1¸¸ ¸í ´ç 7¸í)
5. Á¹°Õ½º¸¶ (Zolgensma)
¼ººÐ¸í : ¿À³ª¼À³ëÁø¾Æº£Æĸ£º¸º¤
¼¼°è ÃÖÃÊÀÇ SMA ´ë»ó À¯ÀüÀÚ Ä¡·áÁ¦
´Ü 1ȸ Åõ¿©·Î ¿ÏÄ¡ ¸ñÇ¥
°¡°Ý : 29¾ï 9,700¸¸ ¿ø
Á¦Á¶»ç : ³ë¹ÙƼ½º (½ºÀ§½º)
ÃÖÃÊ FDA ½ÂÀγ⵵ : 2019³â
±¹³»µµÀÔ ¿©ºÎ : O
°Ç°º¸Çè µîÀç ¿©ºÎ : O (ȯÀÚ º»ÀÎ ºÎ´ã±Ý : 83-598¸¸ ¿ø)
Ä¡·áºÐ¾ß
ô¼ö¼º ±ÙÀ§ÃàÁõ (SMA) (
¹ßº´·ü : 1¸¸ ¸í ´ç 1¸í)
4. ÁøÅ×±Û·Î (Zynteglo)
¼ººÐ¸í : º£Æ¼º£±Û·ÎÁø ¿ÀÅäÅÛ¼¿
¼¼°è ÃÖÃÊÀÇ TDT ´ë»ó À¯ÀüÀÚ Ä¡·áÁ¦
´Ü 1ȸ Åõ¿©·Î ¿ÏÄ¡ ¸ñÇ¥
°¡°Ý : 37¾ï 2,900¸¸ ¿ø
Á¦Á¶»ç : ºí·ç¹öµå ¹ÙÀÌ¿À (¹Ì±¹)
ÃÖÃÊ FDA ½ÂÀγ⵵ : 2022³â
±¹³»µµÀÔ ¿©ºÎ : X
°Ç°º¸Çè µîÀç ¿©ºÎ : X
Ä¡·áºÐ¾ß
¼öÇ÷ÀÇÁ¸¼º º£Å¸ ÁöÁßÇؼº ºóÇ÷ (TDT)
(¹ßº´·ü : 10¸¸ ¸í ´ç 1¸í)
3. ½ºÄ«À̼ҳª (Skysona)
¼ººÐ¸í : ¿¤¸®¹ß·ÎÁø ¿ÀÅäÅÛ¼¿
¼¼°è ÃÖÃÊÀÇ ALD ´ë»ó À¯ÀüÀÚ Ä¡·áÁ¦
´Ü 1ȸ Åõ¿©·Î ¿ÏÄ¡ ¸ñÇ¥
°¡°Ý : 39¾ï 9,600¸¸ ¿ø
Á¦Á¶»ç : ºí·ç¹öµå ¹ÙÀÌ¿À (¹Ì±¹)
ÃÖÃÊ FDA ½ÂÀγ⵵ : 2022³â
±¹³»µµÀÔ ¿©ºÎ : X
°Ç°º¸Çè µîÀç ¿©ºÎ : X
Ä¡·áºÐ¾ß
ºÎ½Å¹éÁúÀÌ¿µ¾çÁõ (ALD, Àϸí "·Î·»Á¶ ¿ÀÀÏ"º´)
(¹ßº´·ü : 10¸¸ ¸í ´ç 2¸í)
2. ¸®ÇÁÁ¦´Ï¾Æ (Lyfgenia)
¼ººÐ¸í : ·Îº¸Æ¼º£±Û·ÎÁø ¿ÀÅäÅÛ¼¿
¼¼°è ÃÖÃÊÀÇ ¼¼Æ÷ ±â¹Ý À¯ÀüÀÚ Ä¡·áÁ¦
´Ü 1ȸ Åõ¿©·Î ¿ÏÄ¡ ¸ñÇ¥
°¡°Ý : 41¾ï 2,900¸¸ ¿ø
Á¦Á¶»ç : ºí·ç¹öµå ¹ÙÀÌ¿À (¹Ì±¹)
ÃÖÃÊ FDA ½ÂÀγ⵵ : 2023³â
±¹³»µµÀÔ ¿©ºÎ : X
°Ç°º¸Çè µîÀç ¿©ºÎ : X
Ä¡·áºÐ¾ß
°â»óÀûÇ÷±¸ºóÇ÷ (SCD)
(¹ßº´·ü : 1¸¸ ¸í ´ç 7¸í)
1. ÇÜÁ¦´Ð½º (Hemgenix)
¼ººÐ¸í : ¿¡Æ®¶ó³ªÄÚÁ¦³× µ¥ÀÚÆĸ£º¸º¤
¼¼°è ÃÖÃÊÀÇ BÇü Ç÷¿ìº´ ´ë»ó À¯ÀüÀÚ Ä¡·áÁ¦
´Ü 1ȸ Åõ¿©·Î ¿ÏÄ¡ ¸ñÇ¥
°¡°Ý : 46¾ï 6,200¸¸ ¿ø
Á¦Á¶»ç : CSL º£¸µ (È£ÁÖ)
ÃÖÃÊ FDA ½ÂÀγ⵵ : 2022³â
±¹³»µµÀÔ ¿©ºÎ : X
(ÇöȲ : Èñ±ÍÀǾàÇ° ÁöÁ¤)
°Ç°º¸Çè µîÀç ¿©ºÎ : X
Ä¡·áºÐ¾ß
BÇü Ç÷¿ìº´
(¹ßº´·ü : ³²¼º 4¸¸ ¸í ´ç 1¸í)
Ãâó : ´õ ¹ÙÀÌ¿À